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Cuando aún estamos hablando de la revolución en el tratamiento de las leucemia con la llegada de la terapia celular, la investigación se abre camino con el desarrollo de CAR-T para

diferentes tumores que compartan el mismo marcador. El Hospital Seattle Children’s (Estados Unidos) tiene actualmente en curso 10 ensayos clínicos con CAR-T académicos para leucemias

infantiles, tumores cerebrales, neuroblastomas y osteosarcomas, entre otras patologías.

Así lo ha explicado el responsable del Programa de células CAR-T Innovadoras del centro, Michael Jensen, durante un acto celebrado en el Hospital Niño Jesús de Madrid donde se han resaltado

todas las novedades en terapias avanzadas en pediatría.

La estrategia a largo plazo, como ha especificado uno de los expertos más reconocidos en estas terapias, es que un mismo CAR-T esté dirigido a un marcador que puedan compartir diferentes

tumores. “Estamos investigando en neuroblastoma, osteosarcoma, tumores cerebrales, tumores de hígado, tumores de riñón… Tratamos cualquier tumor, no importa la localización mientras tenga el

marcador para el cual el CAR-T funciona”, destacó el especialista. Aunque actualmente no disponen de datos de supervivencia, sí de seguridad. “Estamos en la fase de comprobar que el

marcador que hemos elegido es seguro”, añadió.

Asimismo, los ensayos clínicos de Seattle con su CAR-T de desarrollo propio para leucemia linfoblástica aguda (LLA) han demostrado que nueve de cada 10 pacientes alcanzaron la remisión de su

enfermedad y ocho de cada 10, que recibieron a continuación un trasplante de médula ósea, están vivos a los tres años. El siguiente paso es comprobar si pueden consolidar estos datos en el

tiempo y estudiar como evitar el trasplante.

Jensen también lidera la iniciativa ‘Cureworks’, una colaboración internacional de hospitales que pretende expandir estos novedosos ensayos a todas partes del mundo. En este momento

participan cinco hospitales de Estados Unidos y uno de Canadá. Sin embargo, el director de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Niño Jesús, Manuel Ramírez, ha avanzado que tienen la

intención de unirse y que ya han dado los primeros pasos.

“El primer paso ya está dado, que es tomar contacto con la iniciativa. El siguiente es conseguir la hoja de servicios que ellos requieren”, puntualizó Ramírez que explicó que el objetivo

final “es crear una red en la que participen centros europeos, asiáticos, australianos… De modo que los centros de referencia en CAR-T puedan llegar ser más y todos los desarrollos de los

que estamos hablando y los que vengan en el futuro sean más accesibles a más niños y puedan librarse de los efectos de la quimioterapia y de la radioterapia”, incidió.

Durante el mismo encuentro, Ramírez ha anunciado que se va a iniciar el segundo ensayo clínico con Celyvir, un fármaco contra el neuroblastoma que combina terapia celular con virus

oncolíticos. “En el proceso de esta investigación hemos aprendido que la medicina no solo es el virus, sino que la célula también es muy importante. Ahora sabemos que no vale cualquier

célula sino que hay células que funcionan mejor que otras debido a características genéticas. Esto nos va a permitir fabricar el mejor Celyvir posible para todos los niños”, describe.

Hasta ahora se han administrado 600 dosis del fármaco en ensayo clínico y uso compasivo cuyos datos han confirmado la seguridad de esta terapia. “Ya estamos seguros que no es tóxico y en

este segundo ensayo queremos que sea eficaz” subraya. Para ello, en el segundo ensayo van a utilizar células de donantes sanos. “Las células habían sido dañadas por la quimioterapia debido a

los tratamientos previos y hemos aprendido que esas células no sirve”, concluye.